Stabilisateurs de la transthyrétine (TTR) : Acoramidis, Tafamidis

Code ATC : N07XX08
Auteur : Dr. Carmelo Lafuente
Dernière mise à jour : 12/09/2026

 Stabilisateurs sélectifs de la TTR : petites molécules qui se lient à la TTR sur les sites de liaison de la thyroxine, stabilisant le tétramère, ce qu

Diminuent la progression des amyloses à transthyrétine (TTR), sauvages ou héréditaires, autant à niveau systémique (amélioration de la polyneuropathie [tafamidis]) que cardiaque (amélioration de l’évolution de l'insuf cardiaque [acoramidis et tafamidis] et de la survie [tafamidis]) (ATTR-ACT 2018, ATTRibute-CM 2025).

Médicaments très couteux (4 400 € à 6 550 €/ mois de traitement, prix de 2026 en France). Prescription initiale réservée à des spécialistes à l'hôpital, services de cardiologie ou de neurologie selon l'indication.

Mécanisme d'action :

Stabilisateurs sélectifs de la TTR : petites molécules qui se lient à la TTR sur les sites de liaison de la thyroxine, stabilisant le tétramère, ce qui ralentisse sa dissociation en monomères et la formation de protéine amyloïde.

Voir le RCP : Tafamidis    Acoramidis   

Doses habituelles

  • Acoramidis

    Amylose TTR cardiaque

    712 mg x 2/j ; P.O.

    Soit 2 cp de 356 mg, deux fois par jour

  • Tafamidis

    Polyneuropathie TTR

    20 mg x1/j ; P.O.

    Tafamidis méglumine. Dose unique pour cette pathologie, ne nécessite pas d'adaptations

    Amylose TTR cardiaque

    61 mg x 1/jour ; P.O.

    61 mg de tafamidis sans acide = 80 mg de tafamidis méglumine. Dose unique pour cette pathologie

A surveiller

  • Nausées, vomissements, douleurs abdominales
    Effet indésirable fréquent : Digestif :
    L'effet indésirable le plus fréquent
    Effets indésirables fréquents
  • Infections urinaires, Infection vaginale
    Effet indésirable fréquent :
    Observé avec le tafamidis
    Effets indésirables fréquents
  •   Créatinine (sang)
    Effet indésirable fréquent : Rein :
    Acoramidis : possible élévation de la créatinine
    Chez certains patients il a été observé une augmentation de la créatinine lors du premier mois de traitement, non évolutive dans la majortié des cas, réversible si arrêt du traitement. Un mécanisme hémodynamique sur le débit rénal est suspecté

Précautions

  • Eviter pendant la grossesse. Utiliser une contraception efficace
    Grossesse et allaitement :
    Thétogènes chez les animaux
    Les études chez l’animal ont montré une toxicité pour le développement embryonnaire

Indications

  • Amylose cardiaque
    Dans les amyloses à TTR, génétiques ou sauvages (seniles), ils réduisent la progression de l'insuf cardiaque. Le tafamidis a montré aussi une amélioration de la survie (ATTR-ACT 2018)
    • Autres indications :
  • Amylose (ou amyloïdose)
    Dans les amyloses à TTR, génétiques ou sauvages (seniles), le tafamidis réduit la progression de la neuropathie, de l'insuf cardiaque et améliore la survie (ATTR-ACT 2018)

Références

  • ATTR-ACT 2018. Essai randomisé : Tafamidis Treatment for Patients with Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy. N Engl J Med
    Tafamidis was associated with reductions in all-cause mortality and cardiovascular-related hospitalizations
  • ATTRibute-CM 2025. Essai randomisé : Efficacy of Acoramidis on All-Cause Mortality and Cardiovascular Hospitalization in Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy. J Am Coll Cardiol
    .. participants with ATTR-CM were randomized 2:1 to receive acoramidis hydrochloride (800 mg twice daily) or placebo for 30 months. .. Compared with placebo, acoramidis reduced the occurrence of the composite of all-cause mortality (ACM) or first cardiovascular-related hospitalization (CVH) (acoramidis, 35.9%; placebo, 50.5%; ..) and of first CVH (acoramidis, 26.7%; placebo, 42.6% .. ) .. In participants with ATTR-CM, acoramidis reduced the composite of ACM or first CVH vs placebo, with an early effect driv
  • Verma 2023. Revue narrative : Tafamidis. StatPearls
    Tafamidis is an oral medication for treating cardiomyopathy and peripheral neuropathy due to transthyretin amyloidosis. It is a transthyretin stabilizer and has been shown to reduce disease progression and mortality significantly. This activity will highlight the current indications, mechanism of action, dosage, contraindications, and other key factors (e.g., off-label uses, dosing, pharmacodynamics, pharmacokinetics, monitoring, relevant interactions) of tafamidis in a clinical setting